siRNA注射給藥系統研究進展

摘要：siRNA作為RNA干擾技術的重要效應分子,可以特異性沉默靶基因,在疾病治療領域具有較好的應用潛力。然而,作為一種負電性核酸分子,siRNA在臨床疾病治療應用中仍面臨諸多挑戰,如被RNA酶降解、體內快速清除、跨膜轉運能力差、生物利用率低等問題。因此,安全高效的遞送載體的研究開發是siRNA成藥的關鍵。目前已有諸多將生物相容性納米載體應用于siRNA體內注射給藥的研究,并在臨床或臨床前研究中取得了較好的應用效果。本文詳細綜述了siRNA注射給藥系統的結構和功能特征,整理分析了現有siRNA注射給藥系統的優勢和不足,探討了siRNA藥物研究的未來發展趨勢。